2026年7月23日，《科学》期刊披露了一名6岁女童于2025年3月在上海交通大学医学院附属新华医院接受基因编辑试验后死亡的事件。该期刊指出，涉事医院内部评估认为，女童死亡与此次基因编辑治疗有关，但该事件未被公开披露，也未出现在相关临床试验登记信息更新中。此外，该期刊还提到仇子龙团队联合复旦大学程田林团队、上海交通大学医学院附属新华医院李斐团队于2026年2月发表的一篇论文显示，研究人员利用相关技术纠正小鼠CHD3突变，并改善了部分行为异常，但并未提及此前针对人类患者开展的基因编辑治疗，也未披露相关患者死亡事件。
2026年7月26日，上海交通大学医学院发布情况说明表示，医学院高度重视，已成立专项工作组，对事件进行全面调查，并根据调查情况严肃处理。7月27日，上海市杨浦区卫生健康委表示，针对此事件，相关部门已经在跟进处理。
事件背景
涉事女童患有Snijders Blok–Campeau综合征，一种由CHD3基因突变导致的神经发育性疾病。这种病主要表现为语言、认知和运动发育迟缓，但通常不直接危及生命。
涉事机构为上海交通大学医学院附属新华医院，隶属于上海交通大学医学院，是中国首个为婴儿进行心脏直视手术、首个分离连体双胞胎的机构。
事件经过
2026年7月23日，国际顶级学术期刊《科学》与知名学术诚信监督平台撤稿观察（Retraction Watch）联合披露了一起临床试验死亡事件。该期刊指出，2025年3月24日，一名患有Snijders Blok–Campeau综合征的6岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一项基因编辑疗法的IIT（研究者发起的临床研究）后死亡。涉事的上海交通大学医学院附属新华医院内部评估认为，女童死亡与此次基因编辑治疗有关，死因为血栓性微血管病。不过，这一死亡事件未被公开披露，也未出现在相关临床试验登记信息更新中。
《科学》指出，该女童的父母通过患者交流群联系到了上海交通大学医学院松江研究院仇子龙团队。在与研究团队接触后，女童家属决定尝试一种针对CHD3突变的个体化基因编辑治疗，该疗法需要将病毒注入受试者脊柱底部的液体中。随后，女童家属筹集了这项临床试验的部分资金，约86万美元（约582万元人民币）。接受治疗的3天后，女童开始发烧，随后又出现肾脏严重受损的症状。接受治疗后一周内，女童死亡。2025年9月，上海市有关部门对上海交通大学医学院附属新华医院罚款约3600美元（约2.4万元人民币），理由是医院未能妥善监管这项试验，也未在相关数据库中将该试验注册为商业资助的研究项目。
此外，《科学》还提到，2026年2月18日，仇子龙团队联合复旦大学程田林团队、上海交通大学医学院附属新华医院李斐团队在《自然》发表了题为In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice的论文，介绍了一种碱基编辑器TeABE在小鼠模型中的研究结果。论文显示，研究人员利用该技术纠正小鼠CHD3突变，并改善了部分行为异常。不过，该论文并未提及此前针对人类患者开展的基因编辑治疗，也未披露相关患者死亡事件。该论文发表后，女童家属向上海交通大学医学院提交了投诉，要求进行调查并撤回上述论文。
事件处置
2026年7月26日，上海交通大学医学院发布情况说明表示，针对2026年7月网络上关于上海交通大学医学院研究人员仇某某发表的相关医学研究论文，以及附属新华医院开展的一例临床研究的相关报道，医学院高度重视，已成立专项工作组，对事件进行全面调查。 医学院历来重视科研诚信和科研规范，坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究。 医学院会根据调查情况严肃处理，感谢社会各界的关心与监督。7月27日，上海市杨浦区卫生健康委员会工作人员表示，针对此事件，相关部门的工作人员已经在跟进处理。
事件伤亡
该临床试验的唯一患者，6岁女童在接受基因编辑治疗的一周内死亡。
事件回应
女童父亲（软件工程师）表示：“了解到这些缺失的保障措施的真相，从根本上改变了我们对整个项目的看法，我们没有意识到许多安排是多么不寻常和危险。”女童父母决定公开此事，是因为对研究人员和机构缺乏问责制感到愤怒。
针对此事，《自然》方面回应《科学》称，论文审稿期间并不知道该患者死亡事件及家属资助情况，如果此前知悉相关信息，将会纳入论文评估考量。
上海市一名罕见病患儿的家长称，仇子龙也在自己所在的罕见病家属交流群内。2024年10月，因自己孩子患有罕见病，这名家长曾在线下与仇子龙交流，其称对方当时表示，自己团队正在开展AAV（腺相关病毒）基因治疗相关研究，“如果（家长）愿意临床试验的话肯定是越早做越好”。综合多篇文献及公开资料，腺相关病毒载体是目前基因治疗中应用较广泛的递送工具之一。相比早期基因治疗中使用的一些腺病毒载体，AAV通常具有更低的免疫原性和更好的安全性。不过AAV也并非完全没有风险，高剂量使用时仍可能激活人体免疫反应，引发肝损伤、血栓性微血管病变等严重不良反应，甚至造成患者死亡。该家长称，在此次交流过程中，仇子龙并未向其提及费用收取等事项。后来，该家长在一位从事多年基因诊疗的从业者的劝解下，放弃了让自家孩子参加临床试验的想法。
法律解读
陕西恒达律师事务所高级合伙人、公益律师赵良善认为，若本次基因编辑临床试验存在伦理审查缺失、知情告知不充分等程序瑕疵，相关责任主体需承担行政、民事责任，情节严重的还可能涉及刑事责任。依据《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法》第四十六条规定，伦理审查不合规、未充分告知风险，监管部门可责令停止研究、处以罚款，对相关人员给予处分、限制科研从业资格。依据中华人民共和国民法典第一千二百一十九条规定，未尽到说明警示义务造成受试者损害，应当承担民事侵权赔偿责任；倘若研究人员严重违规开展试验致人死亡，情节严重的，还可能涉嫌医疗事故罪承担刑事处罚。
赵良善表示，家属可追责主体主要为新华医院、上海交通大学医学院以及项目研究团队，可通过行政投诉、司法鉴定、民事诉讼法三种途径维权。依据民法典第一千零八条规定，医疗机构及科研团队开展人体临床研究，负有伦理审批、风险告知、安全监护的法定义务。家属既可以向卫健、科技主管部门提交书面投诉，申请行政调查；也可申请损害鉴定确认过错因果关系；还可向法院提起民事诉讼，主张死亡赔偿金、丧葬费、精神损害抚慰金，并要求返还已支付的试验费用。
专家分析
世界卫生组织临时专家组成员、世界卫生组织人类基因编辑治理和监督全球标准专家咨询委员会成员、国家科技伦理委员会委员翟晓梅表示，本次事件中的临床试验中，根据公开报道的信息，患儿患有的基因缺陷主要表现为“轻度的发育迟缓和语言障碍”，生命安全“并未受到即时威胁”。对于此类非致命性疾病，临床试验的安全性至关重要，在动物实验出现毒性的证据的情况下，患儿可能的受益与疾病本身的严重程度的评估有偏差，已经违背了受益-风险评估的原则。针对该受试者设计的试验干预方案，本应当格外审慎。
翟晓梅表示，这起案例发生时，中国规范生物医学研究伦理审查的文件多为部门规章与规范性文件，监管约束力有所不足。现在，这一问题已经得到改善。“818号令”是于2026年5月1日起正式施行的行政法规，是中国现行法律体系中的重要组成部分，具有更高的法律效力与强制约束力。基因编辑、细胞治疗、脑机接口等前沿医学的进步，旨在满足尚未被满足的健康需求，也是患者极度渴求的医疗突破。技术进步离不开人体受试者的参与和奉献，受试者保护是医学伦理的基石。我们需要在科学探索与保护个体的责任之间找到最佳平衡，从理念、制度到操作层面做好系统设计。没有保护的进步是危险的，没有进步的保护是虚无的。对于整个行业来说，这是一个深刻的教训和警示。科研人员应当有充分的敬畏心，所有人体探索性临床试验必须谨慎、再谨慎，重视每一处可能出现风险的环节，不能仅凭对科研结果的乐观评估、急于治愈罕见病患者的迫切心态，忽视保护受试者的首要责任。
参考资料 >
《科学》报道6岁女童接受基因编辑试验后死亡 涉事医学院回应：在调查中.今日头条.2026-07-24
女童被指接受基因编辑试验后死亡.新浪微博.2026-07-24
上海交通大学医学院发布情况说明.今日头条.2026-07-26
上海6岁女童接受基因编辑治疗后死亡，最新回应：卫健部门已经介入调查.新黄河-今日头条.2026-07-27
Exclusive: A couple paid more than $800,000 for a gene-editing therapy for their daughter. She died, and it wasn’t made public.Retraction Watch.2026-07-24
险些参与基因治疗试验患儿家长发声.新浪微博.2026-08-03
国家科技伦理委员会委员翟晓梅：女童基因编辑悲剧背后，伦理为何失守？.百家号.2026-08-06